益普生达菲林 三月剂型在中国获批新适应症----中枢性性早熟治疗再添新选择

　　

全球特药领域生物制药公司益普生(Euronext: IPN; ADR: IPSEY)宣布达菲林®(注射用双羟萘酸曲普瑞林)三月剂型经中国国家药品监督管理局3月7日正式批准，用于中枢性性早熟(central precocious puberty, CPP)的治疗。达菲林®三月剂型于2019年被国家纳入第三批鼓励研发申报儿童药品清单[1]，2022年被纳入国家药品监督管理局药品审评中心的优先审评品种名单[2]。

　　

中枢性性早熟是由于下丘脑-垂体-性腺轴功能被提前激活，导致女孩8岁前、男孩9岁前出现内外生殖器官快速发育及第二性征呈现的一种常见儿科内分泌疾病[3]。近年来，性早熟发生率逐年攀升，已成为仅次于肥胖的第二大儿科内分泌疾病[4]，中国学龄儿童性早熟的患病率约为0.43%-4.7%[5] [6]。性早熟患儿遭受不容忽视的生理和心理负担[7]，如不及时干预，会严重影响健康成长发育，导致患儿成年后身材矮小[8]或出现生育问题[9]。长效的促性腺激素释放激素类药物(Gonadotropin-releasing hormone agonist，GnRHa)是国内外临床指南推荐的中枢性性早熟标准治疗药物。性早熟治疗目标是延缓青春期发育，改善最终成人身高，避免心理行为问题3。

　　

益普生集团的达菲林®在全球范围内的中枢性性早熟治疗领域拥有37年临床应用历史，达菲林®三月剂型为微球剂型，具有缓释释放三阶段及微球长效持续释放优势[10]。达菲林®三月剂型治疗第一个月可有效抑制基础LH(黄体生成素)与FSH(卵泡刺激素)水平[11]。药物持续稳定释放达3个月，可有效控制性发育进程，延缓骨成熟度，改善第二性征[12]。

　　

中华医学会儿科学分会副主委、内分泌遗传代谢学组名誉组长、华中科技大学附属同济医院儿科学系主任、同济儿童医院院长罗小平教授表示："达菲林®三月剂型的获批上市为中枢性性早熟临床治疗提供了更便捷和更高效的选择。中国注册临床研究表明，在治疗后第3个月时性腺轴受到抑制(GnRH激发后LH峰值≤ 3 IU/L)的受试者比例为100%12。中枢性性早熟一般需要2年以上的治疗疗程3，但有研究表明超过50%的患儿对GnRHa一月剂型治疗不依从[13]。达菲林®三月剂型与一月剂型的疗效和安全性相当，且可将患儿注射次数从每年13次减少至每年4次，患儿及家属只需每三个月来医院接受注射治疗及随访观察，有助于提高患儿治疗依从性和治疗满意度[14]。相较GnRHa一月剂型，达菲林®三月剂型在疾病负担方面为患儿家庭节省5~20%的年治疗费用，及节省约70%的陪护者劳动力损失[15]。"

　　

益普生中国总经理Guillaume DELMOTTE表示："得益于近年来鼓励儿童用药研发的政策和审评制度的优化，达菲林®三月剂型的获批上市，充分体现了国家对于儿科临床用药需求的支持。达菲林®三月剂型的获批不仅凝聚了益普生在药物研发领域的持续努力，更体现了益普生以患者为中心的承诺。秉承‘聚焦、共赢、服务患者与社会'的使命，我们期待为更多中国患儿提供优质的治疗方案，帮助他们改善生活质量，让患者家庭享受悠闲亲子时光，积极拥抱健康人生。"

　　

成立于1929年，从家族企业到上市集团，益普生在90余年的历史中始终秉持创新精神，不断进取。1992年，益普生正式进入中国市场，并于2019年在上海设立创新中心，其也是益普生全球四个研发中心之一。在"聚焦中国"战略的指引下，益普生于2021年在上海成立中国总部，专注于肿瘤、罕见病和神经科学领域，携手上海创新中心持续推出创新治疗方案以满足中国患者亟待解决的治疗需求。未来，益普生将持续以中国市场为战略中心，围绕业绩表现、员工发展和产品组合进行全面布局，并与政府和社会各界通力合作，为健康中国贡献更多力量。

　　

关于益普生

　　

益普生集团成立于1929年，从家族企业到上市集团，我们已走过90余年的历史。 作为全球性生物制药公司，益普生专注于肿瘤、罕见病和神经科学领域的革新性药物。集团销售网络遍布于全球100多个国家，并在其中30个国家直接设立了商业公司。目前，益普生在全球范围内拥有约5000名员工，4个研发中心和4个药品开发基地。我们致力于延长患者的生命并改善患者的生活。2022财年，益普生在特药的销售额超过 30亿欧元。益普生的研发中心专注于打造创新和差异化技术平台，位于领先的生物技术和生命科学中心(法国巴黎萨克雷，英国牛津，美国剑桥和中国上海)。益普生通过赞助的 I 级美国存托凭证计划(ADR：IPSEY)在巴黎(泛欧证券交易所代码：IPN)和美国上市。更多详细信息，请访问 ipsen.com。

　　

关于益普生中国

　　

益普生集团于1992年进入中国，2019年在上海设立创新中心，是全球四个研发中心之一。益普生于2021年在上海成立特药中国区总部，并于2022年全面转型，专注于肿瘤、罕见病和神经科学领域。益普生中国将持续推出创新治疗方案以满足中国患者亟待解决的治疗需求。

　　

益普生 - 有关前瞻性声明的警示说明 

　　

本文所含前瞻性声明、目的和目标基于集团的管理战略、当前观点和假设。此类声明涉及已知和未知的风险和不确定性，可能导致实际结果、业绩或事件与本文所预期的大不相同。上述所有风险均可能影响集团在未来实现其财务目标的能力，财务目标是基于现今可用信息在合理的宏观经济条件下设定的。"相信"、"期望"和"期待"等词语和类似表述的使用是为了明确前瞻性声明，包括集团对未来事件的期望，此类事件包括监管文件和决定。此外，本文所述目标的制定未考虑外部增长假设和潜在未来收购，而这两者可能会使指标发生变化。目的的依据是集团认为合理的数据和假设。目标取决于将来可能发生的条件或事实，而不仅取决于历史数据。考虑到某些风险和不确定性的发生，实际结果可能与这些指标有很大出入，明显表现为在早期研发阶段或临床试验中有前景的产品可能最终永远不会投放市场或达到其商业目标，尤其是由于注册或竞争原因。集团必须面对或可能面对来自仿制药的竞争，这可能会转化为市场份额的损失。此外，研发过程涉及多个阶段，每个阶段都涉及重大风险，即集团可能无法实现其目的并被迫放弃就自身已投入大量资金的产品所做的努力。因此，集团不能确定在临床前试验中获得的有利结果是否会在随后的临床试验中得到确认，也不能确定临床试验的结果是否足以证明相关产品的安全性和有效性。不能保证产品将获得必要的注册批准或该产品将被证明在商业上是成功的。如果基本假设证明不准确或确实出现风险或不确定性，则实际结果可能与前瞻性声明中的结果有很大不同。其他风险和不确定性包括但不限于一般行业条件和竞争；一般经济因素，包括利率和货币汇率波动；制药行业法规和医疗保健立法的影响；全球医疗成本抑制趋势；竞争对手获得技术进步、新产品和专利；新产品研发中固有的挑战，包括获得监管部门的批准；集团准确预测未来市场状况的能力；生产困难或延误；国际经济的金融不稳定和主权风险；对集团专利的有效性和创新产品的其他保护的依赖；以及可能面临的诉讼，包括专利诉讼和/或监管诉讼。此外，集团依赖第三方来研发和销售某些产品，这些产品可能会产生大额特许权使用费用；这些合作伙伴的行为可能会对集团的活动和财务结果造成损害。集团不能确定其合作伙伴将履行各自的义务。集团可能无法从这些协议中获得任何利益。集团任何合作伙伴违约均会产生低于预期的收益。此类情况可能会对集团的业务、财务状况或业绩产生负面影响。集团明确声明，除非适用法律有所要求，否则其不承担更新或修订本新闻稿中所包含的任何前瞻性声明、目标或假设的任何义务，以反映此类声明所依据的事件、条件、假设或情况的任何变化，也不会就此作出任何承诺。集团的业务受制于其在法国金融市场监管机构备案的注册文件中概述的风险因素。该文件中所列风险和不确定性并非详尽无遗，建议读者参阅集团网站( )上集团的2021年注册文件。

　　

媒体联系人 　　瞿敏 　　公共事务与企业传播部负责人 　　益普生中国 　　E-mail：mindy.qu@ipsen.com

　　

[1] 中国政府网-医药管理-关于印发第三批鼓励研发申报儿童药品清单的通知

　　

[2] 国家药品监督管理局药品审评中心网-信息公开-优先审评公示-纳入优先审评品种名单

　　

[3] 中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组,《中华儿科杂志》编辑委员会.中华儿科杂志2015年6月第53卷第6期: 412-418.

　　

[4]  

　　

[5] M. Zhu, J. Fu, L. Liang, C. Gong, F. Xiong, G. Liu, F. Luo, S. Chen, Epidemiologic study on current pubertal development in Chinese school-aged children. J. Zhejiang University. 42(4), 396–402 (2013).

　　

[6] P2-3, Liu Y, et al. Endocrine. 2021;72(2):573-581.

　　

[7] 谢春华 and 唐家彦, 性早熟患儿母亲亲职压力、社会支持与生活质量的调查. 中华现代护理杂志, 2017;23(17): 2252-2254.

　　

[8] 耿利娜,薛征.肝肾论治儿童性早熟研究进展[J].现代中西医结合杂志，2020;29(23):2611-2614+2622.

　　

[9] Lazar L, et al. Clin Endocrinol (Oxf). 2014;80(4):570-6.

　　

[10] 丁源等, 中国药科大学学报，2020;51(4):433-440.

　　

[11]   https://www.clinicaltrials.gov/ct2/home(NCT# 00564850).

　　

[12] Xiaoping Luo, Cai Zhang, Frank Huang, et al. Efficacy and safety of triptorelin 3-month formulation in Chinese children with central precocious puberty: a 6-month open-label single-arm phase 3 study. IMPE2023 ePoster Presentation (Programme Code :EP69).

　　

[13] Banahan B, et al. PDB30 A Comparison of the Costs for Treating Central Precocious Puberty During the First Year With Leuprolide Acetate Injectible and Histrelin Acetate Implant. Value in Health 2012;15:A175-A176.

　　

[14] Martínez-Aguayo A, et al. J Pediatr Endocrinol Metab. 2006 Aug;19(8):963-70.

　　

[15] Ipsen内部药物经济学模型分析 2023.